近日，位于瑞士的創(chuàng)新型公司ACImmune發(fā)布公告稱，在研的治療阿爾茨海默病（AD）的Aβ疫苗ACI-24.060獲得美國FDA突破性療法資格認定。消息一出，公司股價當日大漲71.72%。阿爾茨海默癥疫苗，又再一次站在鎂光燈之下。

全球AD領域布局TOP10，ACImmune在研管線解讀

ACImmune成立于2003年，是一家在納斯達克上市的瑞士臨床階段生物制藥公司，致力于研發(fā)治療AD等神經退行性疾病的治療藥物和診斷試劑。

針對以阿爾茨海默癥為代表的多種神經退行性疾病，ACImmune開發(fā)了小分子藥物、單抗藥物、疫苗和τ蛋白PET示蹤劑和疫苗，目前在研管線18項，已進入臨床的有11項。

在研管線中，進展最快的AD藥物是τ蛋白示蹤劑PI-2620，目前已進入III期臨床研究階段。

ACImmune是全球在AD領域耕耘最多的top10公司之一，并于與羅氏、禮來、強生等制藥巨頭達成了合作關系。

近日獲得FDA突破性療法認定的Aβ疫苗ACI-24.060，是基于公司SupraAntigen平臺開發(fā)的阿爾茨海默癥疫苗，它可以驅動淀粉樣蛋白沉積和AD疾病進展的Aβ產生抗體反應，具有抑制Aβ形成的潛力，以達到延緩或預防AD進展的治療效果。

今年2月，ACImmune公司公布了ACI-24.060用于治療AD的Ib/II期ABATE研究的中期結果，顯示ACI-24.060在最初的低劑量隊列中表現出良好的耐受性，未發(fā)現安全問題。同時，低劑量ACI-24.060在接種后的第六周就顯示出了抗Aβ抗體反應。

ABATE是一項雙盲、隨機和安慰劑對照研究，旨在評估ACI-24.060的安全性、耐受性、藥效學特征和免疫原性。

這項試驗分為兩部分:第一部分包括早期AD惠者或因AD導致的輕度認知障礙患者，第二部分將招募唐氏綜合征患者，他們患AD的風險較高。

基于上述積極結果，接種高劑量ACI-24.060的AD患者隊列已經啟動。

與此同時，ABATE研究的DS隊列也已招募了患阿爾茨海默病風險較高的唐氏綜合征（DS）患者。

這也標志著首次研究針對唐氏綜合癥患者的抗Aβ疫苗的出現。

在研管線20項，阿爾茨海默癥疫苗盤點

阿爾茨海默病素來有“研發(fā)黑洞”之說，一直是研發(fā)企業(yè)的“碎鈔機”，不少大廠都鎩羽而歸。

但是根據2022年世界阿爾茨海默病報告，目前全球有5500多萬人被診斷患有AD，市場規(guī)模超過230億美元。預計到2050年，這一數字可能會超過1.3億。

該報告還強調了早期發(fā)現和診斷AD的重要性。據估計，全球有多達75%的癡呆患者未被診斷，對應著，疫苗的研發(fā)重要性就進一步凸顯，這一塊潛力蛋糕測算至少近1000億美元。

據藥智數據顯示，目前全球范圍內針對阿爾茨海默病的疫苗研發(fā)管線有20項。此外，在阿爾茨海默癥上折戟沉沙的案例數不勝數，其能成功研發(fā)可謂“九死一生”。因此，獲得特殊通道認可，一定程度上是“希望的曙光”。

根據藥智數據，目前在全球范圍內針對阿爾茨海默癥的709項管線中，獲得特殊審評通道的藥物有24項，其中獲得優(yōu)先評審的有14項，獲得突破性療法的有10項。

在這24項中，僅有ACI-24.060是疫苗類獲得突破性療法認定，這也就完美地解釋了公司股價大漲71.72%的原因。

未來布局展望

新藥屢敗屢戰(zhàn)，面臨著這個深度未知的領域，企業(yè)怎么樣才能找到下一個金礦？可以從以下幾個方面入手：

早期診斷和預防：可以致力于開發(fā)更準確的早期診斷方法，以便能夠盡早干預和治療阿爾茨海默病。此外，預防性措施也是一個重要的研究領域，包括生活方式改變、藥物干預等，其中疫苗就是很關鍵的一個路徑，而且目前在研管線不算多，還處于一片藍海市場。

理解病因和病理機制：努力深入了解阿爾茨海默病的病因和病理機制，這有助于揭示疾病的發(fā)展過程，并為新藥物或新疫苗的研發(fā)提供目標。

綜合治療方法：除了藥物治療外，綜合治療方法也被廣泛研究，這包括認知訓練、心理支持、康復治療等，旨在提高患者的生活質量和功能能力。

阿爾茨海默病這個“黑洞”，目前還沒有找到完全治愈該疾病的方法。誰能夠找到突破口，誰就能挖掘出第一桶“金”。