CSL宣布，歐盟委員會已授予其基因療法Hemgenix（etranacogenedezaparvovec）有條件上市許可（CMA），用于治療沒有使用過凝血因子IX抑制劑的重度和中度血友病B成人患者。在正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中，Hemgenix通過向患者體內(nèi)輸送編碼凝血因子IX的功能性基因，成功減少了年度出血率。

新聞稿指出，Hemgenix是歐盟（EU）和歐洲經(jīng)濟(jì)區(qū)（EEA）首個獲批用于血友病B的基因療法。

血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）?；加性摷膊〉幕颊呷菀装l(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血，出現(xiàn)疼痛、腫脹和關(guān)節(jié)損傷。目前的治療包括終生預(yù)防性輸注凝血因子IX，以暫時替代或補(bǔ)充低水平的凝血因子。

Hemgenix是一種基于腺相關(guān)病毒5（AAV5）的基因療法，對中度至重度血友病B患者進(jìn)行一次性治療。Hemgenix使用AAV5作為其載體，將編碼凝血因子IX的基因變體Padua輸送到體內(nèi)，它產(chǎn)生的凝血因子IX蛋白的活性是一般基因型的5倍-8倍。2022年11月，Hemgenix獲得了美國FDA的批準(zhǔn)上市，用于血友病B成人患者的治療。

此次Hemgenix的獲批是基于HOPE-B試驗(yàn)——迄今為止最大的血友病B基因治療試驗(yàn)——的研究結(jié)果。這些試驗(yàn)結(jié)果表明，接受Hemgenix治療的血友病B患者的平均凝血因子Ⅸ活性水平表現(xiàn)出穩(wěn)定和持久的增長（平均FIX活性為36.9%），校正后的年出血率（ABR）減少64%。在輸注Hemgenix后，96%的患者停止了常規(guī)的凝血因子Ⅸ預(yù)防性治療，在Hemgenix治療后的18個月，平均凝血因子Ⅸ消耗量比導(dǎo)入期減少了97%。

HOPE-B研究24個月的分析結(jié)果繼續(xù)證明了Hemgenix的持續(xù)性治療效果。在臨床上，Hemgenix治療的總體耐受性良好，沒有嚴(yán)重的治療相關(guān)不良事件。

CSLBehring公司的高級副總裁兼歐洲商業(yè)運(yùn)營總經(jīng)理LutzBonacker先生在新聞稿中表示：“在CSLBehring，我們的承諾很簡單——拯救生命和改善生活，我們通過踐行以患者為中心、創(chuàng)新、誠信、協(xié)作和卓越績效的核心價值觀來實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。Hemgenix在歐洲的獲批正是這種專注的結(jié)果，也是血友病B的一個里程碑，我們現(xiàn)在需要努力確保歐洲各地盡可能多的符合條件的患者能夠獲得這種創(chuàng)新治療?！?/p>