近期,制藥巨頭禮來在官網(wǎng)宣布,3期臨床試驗TRAILBLAZER-ALZ2的最新完整結(jié)果顯示,公司研發(fā)的donanemab可顯著減緩早期阿爾茨海默?。ˋD,俗稱老年性癡呆)患者認知和功能的下降。
禮來稱,結(jié)果數(shù)據(jù)已經(jīng)在2023年阿爾茨海默癥協(xié)會國際會議(AAIC)上進行了分享,同時還發(fā)表在了《美國醫(yī)學(xué)會雜志》(JAMA)上。
據(jù)了解,TRAILBLAZER-ALZ2是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究,研究招募了患有早期癥狀性阿爾茨海默病的患者,參與者按照他們的Tau蛋白水平進行區(qū)分,Tau蛋白是阿爾茨海默病進展的預(yù)測生物標志物。
兩個月前的初步報告顯示,在具有中等Tau水平和阿爾茨海默病臨床癥狀的主要分析人群(n=1182)中,主要終點指標iADRS(綜合評估患者認知能力和日常自理能力)顯示了臨床衰退速度減緩了35%;衡量患者認知能力的重要次要終點CDR-SB的評分顯示,患者認知能力衰退速度減緩36%。
最新的完整報告稱,在有輕度認知障礙(MCI)的人群中,iADRS顯示了臨床衰退速度減緩了60%,CDR-SB的評分顯示,患者認知能力衰退速度減緩46%。這意味著對于這一群體來說,donanemab的療效要明顯得多。
研究還發(fā)現(xiàn)donanemab的表現(xiàn)和參與者的年齡有關(guān),在75歲以下的人群中,iADRS顯示臨床衰退速度減緩了48%,CDR-SB減緩了45%;而對于75歲或以上的參與者,這兩個數(shù)字分別為25%和29%。
禮來公司執(zhí)行副總裁兼禮來神經(jīng)科學(xué)總裁AnneWhite表示,這些發(fā)現(xiàn)強調(diào)了“早期檢測和診斷”確實是可以改變這種疾病的發(fā)展軌跡。
研究數(shù)據(jù)還顯示,在donanemab組中,31.4%受治療者出現(xiàn)了大腦微出血(ARIA-H),明顯高于安慰劑組的13.6%,另外有3名實驗患者的死亡與治療有關(guān)。
研究調(diào)查員、印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院阿爾茨海默病研究教授LianaApostolova表示,不應(yīng)輕視這些副作用,但在大多數(shù)情況下通過核磁共振檢查或停藥是可以控制的。White補充稱,距離試驗結(jié)束患者平均已停藥7個月,他們卻仍能繼續(xù)獲益。
禮來新聞稿稱,公司已經(jīng)在第二季度向美國食品和藥品管理局(FDA)遞交了donanemab的申請,預(yù)計該機構(gòu)將在年底前采取監(jiān)管行動。據(jù)阿爾茨海默病協(xié)會稱,超過600萬美國人患有阿爾茨海默病,預(yù)計到2050年這一數(shù)字將增至近1300萬。
十天前,F(xiàn)DA完全批準了日本衛(wèi)材藥業(yè)(Eisai)和美國渤健公司(Biogen)聯(lián)合開發(fā)的新藥Leqembi(通用名:Lecanemab)上市,這也是20年來首款獲得FDA完全批準的阿爾茨海默病新藥。不過與禮來donanemab相比,Leqembi在療效方面稍遜一些。